Одноразова CRISPR-терапія рік утримувала знижений рівень «поганого» холестерину
One CRISPR treatment cut “bad” cholesterol in half for a full year
За даними дослідників Клівлендської клініки, представленими на конгресі Європейського товариства кардіологів та опублікованими в NEJM, одноразова інфузія експериментальної CRISPR-терапії CTX310 знизила рівень ЛПНЩ («поганого» холестерину) на 52,5% і тригліцеридів на 47,8% через 12 місяців після лікування у пацієнтів із порушеннями ліпідного обміну. У дослідженні фази 1 взяли участь 15 осіб, серйозних побічних ефектів, пов'язаних із терапією, не зафіксовано. Терапія вимикає ген ANGPTL3 у печінці; дослідники планують спостерігати за учасниками ще 15 років.
Мовою оригіналу · EN
A Cleveland Clinic Phase 1 trial found that a single infusion of the CRISPR-Cas9 therapy CTX310 lowered LDL cholesterol by 52.5% and triglycerides by 47.8% after 12 months in patients with lipid…
Читати оригінал на ScienceDaily →
Чому в стрічці: Проривна генна терапія холестерину з довготривалим ефектом — значуща новина медицини.