Японські вчені редагуванням генів уповільнили хворобу рухових нейронів у мишей
Base editing corrects mutation and slows motor neuron disease in mouse model
Дослідники з Кіотського та Токусімського університетів застосували базове редагування генів, щоб виправити мутацію гена TFG, яка спричиняє спадкову хворобу рухових нейронів HMSN-P. У мишачій моделі терапія відтермінувала початок хвороби, зберегла нейрони та суттєво продовжила виживання тварин, а подібний ефект підтвердився й на людських органоїдах, отриманих від пацієнтів. За словами авторів дослідження, перед клінічним застосуванням знадобляться додаткові перевірки безпеки.
Мовою оригіналу · EN
Researchers from Kyoto University and Tokushima University used adenine base editing to correct the TFG gene mutation that causes hereditary motor neuron disease HMSN-P. In a mouse model, the therapy…
Читати оригінал на Medical Xpress →
Чому в стрічці: Точкове відкриття генної терапії — формат медичних новин, який останнім часом добре конвертується для користувача.