Пацієнт з рідкісною формою БАС покращив стан після РНК-терапії
First for RNA therapy: man with rare motor-neuron disease improves after treatment
Науковці повідомили про перший випадок покращення стану пацієнта з рідкісною генетичною формою бічного аміотрофічного склерозу (БАС) після експериментальної РНК-терапії на основі антисенс-олігонуклеотидів, пише Nature. Через рік після першої дози рівень біомаркера ушкодження нейронів у крові пацієнта, який продовжує працювати лікарем, знизився до норми, а показники рухових і дихальних функцій покращилися. Дослідники називають результати обнадійливим першим кроком, але кажуть, що для висновків про здатність препарату зупиняти хворобу потрібні ще два-три роки спостережень.
Мовою оригіналу · EN
A man with a rare CHCHD10-mutation form of motor neuron disease showed improved symptoms and normalized neurofilament light chain levels a year after receiving an antisense oligonucleotide therapy…
Чому в стрічці: Рідкісний медичний прорив у лікуванні БАС стосується наукового/медичного напряму інтересів користувача.