FDA схвалило Isembyld — перший препарат проти втрати м'язів при СМА
STAT+: Scholar Rock wins FDA approval for first drug to target SMA muscle loss
Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) схвалило препарат Isembyld компанії Scholar Rock — першу терапію, спрямовану на втрату м'язової маси при спінальній м'язовій атрофії. Ліки призначені для дорослих і дітей від двох років, які вже отримують терапію, спрямовану на ген SMN2. За даними компанії, у пізній фазі клінічних випробувань препарат протягом року поліпшив рухові навички пацієнтів, тоді як у групі плацебо стан погіршувався.
Мовою оригіналу · EN
Scholar Rock announced that the FDA approved Isembyld, the first therapy targeting muscle loss in spinal muscular atrophy, for patients aged two and older already receiving SMN2-targeting treatment…
Читати оригінал на STAT News →
Чому в стрічці: Медичний прорив — перший у своєму класі препарат для рідкісного захворювання, схвалений FDA.