FDA схвалило перші ліки від хвороби Александера розробки Ionis
STAT+: Ionis wins FDA approval for first drug for Alexander disease, a rare and deadly neurological disorder
Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило препарат Занвастро компанії Ionis Pharmaceuticals — першу терапію, що модифікує перебіг рідкісної та смертельної неврологічної хвороби Александера. За даними STAT News, у ключовому дослідженні швидкість ходьби пацієнтів на лікуванні залишалася стабільною, тоді як у контрольній групі вона впала на 33%. Дослідники також повідомили про ознаки поліпшення рухових функцій у маленьких дітей та про меншу кількість серйозних побічних ефектів серед лікованих пацієнтів.
Мовою оригіналу · EN
Ionis Pharmaceuticals received FDA approval for Zanvastro, the first disease-modifying therapy for Alexander disease, a rare and deadly neurological disorder. A pivotal trial showed walking speed…
Читати оригінал на STAT News →
Чому в стрічці: Перше схвалене лікування рідкісної смертельної хвороби — відповідає стійкому інтересу до медичних новин з акцентом на безпеку та наслідки.